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帕金森病的基因治疗!NBIb

蝶变项目:

原始资料来源:神经内分泌生物科学和航海家疗法提供了新的三年长期数据,证明了一项调查的一次性治疗显示帕金森病患者的运动功能持续改善

两项研究开始时的安静数据显示,NBIb-1817耐受性良好,没有药物相关的严重不良事件(SAE)投诉。最常见的不良反应是头痛、感觉减退和肌肉骨骼疼痛(PD-1101)和上呼吸道感染、头痛、恶心和抑郁(PD-1102)。

对7名患者进行的PD-1102试验的2年数据显示,NBIb-1817平均将日记“关闭”时间减少了-3.2小时,将日记“打开”时间平均增加了2.1小时(基线分为9.3小时和6.6小时)。本研究中,NBIb-1817显示2年后运动效率持续提高,UPDRS三科停药评分提高至-12.0分(基线34.4),帕金森病药物需求消除(左旋多巴等效剂量平均每日消除量为-439.5mg/天;基线水平为1500.9毫克/天)。

NBIb-1817是研究中的重组腺相关病毒(AAV)血清型2载体,其编码人AADC基因,旨在支持脑细胞发育。AADC酶在脑细胞中将左旋多巴转化为多巴胺。NBIb-1817通过术中监测和磁共振成像(MRI)促进靶向药物进入大脑。

该项研究的首席观察员、美国旧金山加州大学威尔神经科学研究所神经学教授查德克里斯廷(Chad Christine)医学博士说:“三年后,单次服用NBIb-1817表明,帕金森病患者的‘关闭’时间不断缩短,“开启”时间得到改善,而不会干扰运动障碍和其他运动功效测量。帕金森病患者的运动功效预计在3年内恶化,这使得这些效果非常令人鼓舞。晚期帕金森病的治疗规模几十年来没有显著变化。我们希望NBIb-1817有潜力成为帕金森病的第一个基因疗法。”

详细来说,在PD-1101试验中,NBIb-1817将平均“关”时间缩短了-1.91小时,将平均“开”时间延长了2.23小时,在所有三个等级的晚期帕金森病患者中,在一次性给药3年后达到最高,并且没有令人不安的运动障碍。此外,根据改良的Hoehn Yahr量表,15名接受NBIb-1817治疗的患者中有14名在3年后在疾病分期方面持续改善。在9月12日至16日举行的MDS虚拟会议上,公布了这些新数据以及开放标签Ib期试验PD-1102的另一个2年数据。

帕金森病(PD)是一种慢性、进行性和使人虚弱的神经退行性疾病,影响全球约600万人。这种疾病的特点是多巴胺的丢失和神经元的退化伴随着大脑中多巴胺合成所需的芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)的丢失,从而导致运动、神经精神和自主神经功效的相关损害。多巴胺是一种化学“信使”,发生在大脑中控制场运动。AADC酶可以将左旋多巴转化为多巴胺。对于帕金森氏病,人们希望AADC酶在大脑中被消除,左旋多巴在大脑中被转化为多巴胺。

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